Die Biotech-Branche hat einen neuen Hoffnungsträger: Intellia Therapeutics liefert überzeugende Langzeitdaten für seine CRISPR-basierte Therapie gegen hereditäres Angioödem (HAE). Könnte der Pionier der Gen-Editierung damit endgültig den Durchbruch schaffen?

Die jüngsten Ergebnisse der Phase-2-Studie zeigen, dass eine einzige Dosis des experimentellen Wirkstoffs lonvo-z schwere Entzündungsattacken bei allen beobachteten Patienten über drei Jahre hinweg verhindert – bei guter Verträglichkeit. Diese Daten unterstreichen das Potenzial der CRISPR-Technologie und geben Intellia Rückenwind für die entscheidende Phase-3-Studie HAELO, deren Rekrutierung überraschend schnell abgeschlossen wurde.

Meilenstein in der Gentherapie

Die Fortschritte kommen zur rechten Zeit:

  • Die Phase-3-Studie HAELO schloss die Patientenakquise vorzeitig ab
  • Weitere Daten aus der Phase-2-Studie werden für das zweite Halbjahr 2025 erwartet
  • Geplanter Antrag für die Zulassung (BLA) bereits 2026

"Die konsistent positiven Langzeitergebnisse bestätigen unsere CRISPR-Plattform", kommentiert das Unternehmen den Erfolg. Tatsächlich könnte Intellia damit nicht nur HAE-Patienten helfen, sondern auch den Weg für weitere Gentherapien ebnen.

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Biotech-Sektor unter Spannung

Der Markt für Gentherapien erlebt derzeit turbulente Zeiten – zwischen bahnbrechenden Fortschritten und regulatorischen Herausforderungen. Intellias jüngste Daten bieten hier einen willkommenen unternehmensspezifischen Treiber. Die Aktie, die seit Jahresanfang unter Druck stand, zeigt erste Erholungssignale.

Bleibt die Frage: Kann Intellia den klinischen Erfolg auch in kommerziellen Durchbruch ummünzen? Die nächsten Monate werden zeigen, ob die Gen-Editierung ihren großen Moment hat.

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